默沙东投入超35亿美元布局环状RNA
默沙东（Merck & Co.）近日宣布，将与Orna Therapeutics公司（以下简称高“Orna”）签订合作协议，共同开发新的完全工程化的环状RNA疗法（oRNA），以及相关的开发和商业化多个项目，包括传染病和肿瘤学领域的疫苗和治疗方法。
Orna是全球首家利用环状RNA技术开发新疗法的公司，由麻省理工学院的Alex Wesselhoeft博士和Daniel G. Anderson博士的开创性研究创立。2021年3月，在距离成立不到2年的时间里率先完成1亿美元融资，其中包括8000万美元A轮融资。该轮融资由著名生物医药风投公司 MPM Capital，Taiho Ventures 和 F2 Ventures 资本领投，同时吉利德旗下CAR-T细胞疗法明星公司 Kite、百时美施贵宝、诺华生物医学研究所、Astellas Venture Management 和 PAGS Group当时也参与了跟投。可见新技术受到了来自各个企业的关注和青睐。
Orna最初的重点是治疗其他方式不足的挑战性疾病。Orna认为，它可以应用其oRNATM技术，通过将嵌合抗原受体（CAR）直接递送到体内患者的免疫细胞（isCARTM疗法），潜在地解决当前免疫疗法的局限性。oRNA技术为Orna专有项目，通过自环化从线性RNA创建环状RNA。oRNA分子已被证明在体内比线性mRNA具有更高的稳定性，并且有可能在体内产生更多的治疗蛋白。新合成的oRNA分子被更紧凑地包装成定制的LNP，Orna已经设计了靶向体内关键组织。临床前数据，包括在2022年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上的演讲，已经证明了oRNA表达和递送作为多个领域进一步发展的方法的潜力，包括疫苗和肿瘤学治疗。
Orna研发管道
Orna专有的oRNA被设计为自环状的线性RNA。通过取一条线并将其变成一个圆圈，oRNA与传统的线性mRNA疗法相比具有许多优势，例如简化生产、增加蛋白质表达和卓越的免疫原性谱。凭借专有的LNP，包括Orna与RNA递送公司RenAAgade Therapeutics的合资企业，扩大了RNA治疗可以实现的可能性。
oRNA技术平台
国外对环状RNA技术纷纷投来橄榄枝，国内也有相应管线的研发企业，比如成立于2010年6月的吉赛生物，是最早布局环状RNA技术研究和产业化开发的中国企业；还有圆因生物，于今年6月21日，顺利完成超过2.8亿元人民币A轮融资；同一时间，环码生物也完成了Pre-A轮超2000万美元融资。
环形RNA的应用前景非常广阔，mRNA能做的，环形RNA基本都可以做到，而且效果可能会更好。它现在还年轻，但正以极快的速度成长，一旦技术成熟，就有潜力翻译成各种类型的蛋白，或许有可能成为下一代mRNA疗法。
信息参考：
www.ornatx.com
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